Nicolò avrà il farmaco salvavita dall'America: l'azienda invia le dosi al piccolo che vive in ospedale

Il piccolo Nicolò, il bambino di Taviano affetto da una grave forma di deficit di plasminogeno, avrà il farmaco salvavita che gli permetterà di non sottoporsi più agli interventi (ne ha già subiti più di 20 in soli 14 mesi di vita). Kedrion, la casa farmaceutica americana produttrice del farmaco Ryplazim, ha assicurato la fornitura di 12 fiale - due al mese fino a inizio 2024 - in attesa che le difficoltà produttive si risolvano.

Il bimbo vive in ospedale

Il bambino, che vive quasi da sempre nel reparto di Neurochirurgia infantile del Gemelli di Roma con la mamma Federica e il papà Alessandro, è nato con idrocefalo e con una patologia del cervelletto.

Ma i medici hanno scoperto anche il deficit di plasminogeno quando, dopo il primo intervento per il posizionamento del sistema di drenaggio (due tubicini che “scaricano” il liquido in eccesso dai ventricoli celebrali), hanno notato che qualcosa non stava funzionando. La scoperta è avvenuta tramite un'indagine su una congiuntivite lignea comparsa nei primi mesi di vita. La patologia genera la formazione di pseudomembrane di aspetto ligneo, ricche di fibrina, sulle mucose. A Nicolò causa gravi problemi di funzionamento del sistema di drenaggio del liquor nei ventricoli cerebrali, perché i tubicini vengono occlusi dalle membrane di fibrina. Da qui le numerose operazioni, che devono ripetersi ciclicamente se il problema, oggi limitato solo in parte dalle infusioni di plasma, non viene affrontato con una terapia farmacologica. Terapia che consiste nel Ryplazim, farmaco prodotto da Kedrion in America e che l'Aifa, su richiesta dei medici del “Gemelli”, ha approvato “ad uso compassionevole” solo per Nicolò. La famiglia ne aveva ricevute solo poche dosi, già terminate. Da qui i numerosi appelli alle istituzioni lanciati da genitori e volontari.

La soluzione grazie ai medici del Gemelli

La soluzione, però, non è arrivata grazie all'interessamento delle istituzioni, ma solo per il tramite del professor Giampiero Tamburrini, primario di Neurochirurgia infantile del “Gemelli”. A lui la Global medical and scientific information director della Kedrion, Michela Bacci, ha scritto per assicurare la fornitura delle 12 fiale, recuperate da uno stock di emergenza, in attesa che l'azienda risolva le difficoltà produttive del farmaco.

Commossa la madre del piccolo, Federica Parata, che ringrazia l'azienda, i neurochirurghi Tamburrini e Massimi e tutti coloro che si sono interessati alla vicenda. «Oggi, 24 ore dopo il tuo 22esimo intervento, abbiamo ricevuto una notizia troppo importante, una comunicazione che aspettavamo da esattamente 12 mesi. La nostra battaglia non è ancora conclusa ma questa lettera oggi mi fa capire che un grande passo è stato fatto e possiamo sperare in un futuro migliore per il nostro bambino». Interviene anche Giorgio Adamo, vicepresidente dell'associazione “Volontari per l'oncoematologia pediatrica”, in prima linea nella battaglia per ottenere il farmaco. «Non abbiamo ancora vinto del tutto, però finalmente la cura per Nicolò è garantita per alcuni mesi. Non si può immaginare quanto sia stato difficile arrivare a questo risultato. Ci sembrava di urlare nel vuoto. Abbiamo sperimentato quanto siano inutili le istituzioni davanti ai veri problemi delle persone. A causa dei loro limiti e della loro paura di perdere le battaglie, e di conseguenza il consenso elettorale, fanno credere che non ci siano vie d'uscita e che tutto sia impossibile. Qualcuno addirittura finge di non leggere le richieste di aiuto. C'è una frase che i nostri politici amano usare spesso: "Chi lotta può perdere, chi non lotta ha già perso in partenza". Ecco, i nostri rappresentanti hanno perso tutti in partenza».